In breve
L'uso di idrossiclorochina e clorochina non è raccomandato né in profilassi né nel trattamento delle infezioni da SARS-CoV-2 al di fuori di sperimentazioni cliniche

Idrossiclorochina è un farmaco antinfiammatorio immunosoppressore utilizzato nella terapia della malaria.

Dopo un periodo in cui l'uso di idrossiclorochina off-label era stato consentito sulla base di dati preliminari e nell'ambito del piano nazionale di gestione dell'emergenza, a maggio 2020 l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha sospeso l'autorizzazione all'uso del farmaco al di fuori di studi clinici sia per la terapia che per la profilassi dell'infezione da SARS-CoV-2 [1]. L'accumularsi di prove di efficacia ha infatti evidenziato un'assenza di efficacia in termini di riduzione di mortalità, morbosità, tempi di miglioramento clinico, a fronte di un incremento di effetti collaterali, particolarmente a livello cardiaco. 

Similmente anche European Medicines Agency (EMA il 29/05/20), Food and Drug Administration (FDA il 15/06/20) e World Health Organization (WHO il 17/06/20) avevano sospeso le autorizzazioni all'uso di emergenza e le sperimentazioni in trial in cui veniva utilizzata idrossiclorochina a elevanti dosaggi.

L'uso di idrossiclorochina, e per analogia di clorochina, è quindi previsto solo all'interno di sperimentazioni controllate, a basso dosaggio e per pochi giorni.

Successivamente alla pubblicazione delle sopracitate raccomandazioni, due trial (uno condotto in Egitto e uno in Norvegia) [2,3] e due metanalisi [4,5] hanno confermato la non efficacia di idrossiclorochina utilizzata in pazienti con CoVID-19 e condizioni cliniche da lievi a gravi.

L'ultimo studio che sembra definitivamente negare una qualche possibilità di uso di idrossiclorochina nella terapia di pazienti con CoVID-19 è un trial randomizzato controllato (RCT) contro placebo, condotto in 34 ospedali statunitensi [6]. Il protocollo di studio prevedeva di includere 510 pazienti ricoverati con CoVID-19; l'arruolamento si è fermato a 479 (242 trattati con idrossiclorochina e 237 con palcebo) per inutilità manifesta del trattamento. Non è stata rilevata alcuna differenza fra i due gruppi né rispetto all'esito primario (miglioramento clinico a 14 giorni) né per alcuno dei 12 esiti secondari, fra cui la mortalità a 28 giorni (25 morti in ognuno dei due gruppi).

L'editoriale di accompagnamento di questo trial [7] riconosce e valorizza le difficoltà affrontate dai clinici nelle prime fasi della pandemia, quando gli esiti anche letali di CoVID-19 sembravano non trovare alcun contenimento, e ammette che la necessità di fornire qualche tipo di risposta e di proporre qualche opzione terapeutica era urgente. Il fattore che, secondo l'editorialista, ha sostenuto l'efficacia di idrossiclorochina anche in presenza di prove di efficacia veramente limitate, non ha nulla a che vedere con le valutazioni scientifiche: il titolo eloquente dell'editoriale è infatti Misguided use of hydroxychloroquine for COVID-19. The infusion of politics into science [7].