Rispetto ad altre fonti di cellule staminali emopoietiche, il sangue del cordone ombelicale (SCO) presenta una serie di vantaggi come la semplicità della raccolta che non comporta alcun rischio per i donatori (madre e neonato/a).

La raccolta avviene subito dopo la nascita della neonato/a tramite puntura indolore della vena del cordone ombelicale da parte di personale addestrato. Il sangue contenuto nel cordone e nella placenta viene successivamente crioconservato nelle banche. Un fattore critico della raccolta è rappresentato dal tempo trascorso tra la nascita e il taglio del funicolo ombelicale. Un clampaggio immediato favorisce una raccolta più abbondante di SCO [1] ma può associarsi a un ridotto apporto di ferro nei neonati [2]. Uno studio svedese condotto nel periodo 2012-2013 ha valutato l'effetto del ritardo nel taglio del cordone di 1 minuto [3]. Sono state valutate 308 unità di SCO raccolte prima e dopo il cambio di pratica nella recisione del funicolo.  Il taglio del cordone a un minuto non si associa a una modifica del livello di ferro del neonato e permetta la raccolta di una quantità di SCO adeguata: il volume totale risulta lievemente ridotto (differenza media 8.1 ml; 95 % CI, 1.3-15.0 ml; p = 0.02) mentre non lo è la quantità di cellule raccolte (p = 0.1).  

La componente cellulare raccolta è influenzata da numerosi altri fattori quali l'etnia, il peso alla nascita, l'età gestazionale [4], il sesso, la modalità di parto, il ph del sangue cordonale [5,6,7].

I vantaggi dell'uso del SCO comprendono un'alta tolleranza del mismatch HLA e un relativamente basso rischio di reazione di rigetto verso l'ospite [8]. Altri vantaggi sono:

I fattori più rilevanti nella scelta di una unità di SCO per un paziente che necessita di trapianto di cellule staminali emopoietiche sono la quantità di cellule staminali finali e la corrispondenza dell'antigene leucocitario umano (Human LeukocyteAntigen - HLA) [8]. Gli HLA sono antigeni espressi da numerosi tipi di cellule, inclusi i leucociti, che hanno un ruolo fondamentale nel riconoscimento del self e quindi nella risposta immunitaria. Nell'ambito dei trapianti la tipizzazione degli antigeni del sistema HLA permette di definire la compatibilità tra individui geneticamente correlati e non [11].

Esistono tuttavia dei limiti nell'utilizzo del SCO legati alla natura stessa del sangue cordonale:

Studi eseguiti a partire dall' anno 2005 riportano che gli esiti in pazienti adulti e ragazzi trapiantati con due unità di SCO provenienti da diversi donatori sono equiparabili a quelli di pazienti trapiantati con una dose sufficiente di cellule staminali emopoietiche da donatore adulto [12-15]. Uno studio del 2014 non evidenzia benefici aggiuntivi per i pazienti trapiantati con due unità di SCO da differenti donatori qualora sia disponibile una singola unità quantitativamente adeguata [16]. L'impiego di due unità di SCO provenienti da due diversi donatori come strategia per aumentare la dose di cellule nel trapianto è associato a un miglioramento dell'attecchimento e a una riduzione della mortalità correlata al trapianto in confronto ai controlli storici con singole unità, con sopravvivenza senza malattia maggiore rispetto ai trapianti con cellule staminali ematopoietiche provenienti da altre fonti e con diverso grado di compatibilità. Questa recente strategia è stata implementata nella pratica clinica con risultati eccellenti [8].

Uno studio retrospettivo [17] ha valutato l'efficacia del trapianto con due unità di SCO di diversa origine rispetto al trapianto di cellule derivanti da midollo osseo e con diverso grado di compatibilità in 536 pazienti adulti. L'esito primario era la sopravvivenza libera da malattia a 5 anni dal trapianto. Lo studio ha dimostrato che la sopravvivenza libera da malattia varia da 51% (IC 95%: 41, 59) per i pazienti trapiantati con doppio cordone a 33% per i pazienti che hanno ricevuto midollo compatibile; il rischio di una ricaduta è decisamente inferiore in chi ha ricevuto il trapianto da doppio SCO rispetto alle altre fonti di cellule staminali.

Un'altra strategia per migliorare gli esiti di trapianti di cellule staminali emopoietiche da SCO, che sta ottenendo buoni risultati, è l'espansione in vitro di cellule progenitrici  emopoietiche [18-21].

Un ulteriore approccio per superare il limite del numero ridotto di cellule staminali emopoietiche nella singola unità di SCO, con risultati ad oggi non conclusivi, mira a migliorare l'homing delle cellule emopoietiche, cioè la migrazione di queste cellule verso il midollo osseo [22,23].

Il potenziale dei trapianti di cellule staminali da SCO non è ancora stato completamente esplorato, nel futuro è verosimile attendersi ulteriori miglioramenti in questo campo [8].

Le linee guida canadesi sottolineano l'impatto economico sul sistema sanitario della raccolta e conservazione in banche pubbliche delle unità di SCO. La riduzione dei costi rimane una sfida per il futuro per poter permettere un maggior utilizzo delle staminali da SCO da parte dei centri trapianto [24].